美國FDA批准左旋福米酸治療罕見遺傳疾病，此前針對自閉症的爭議引發關注
FDA approves leucovorin as first drug for rare genetic disorder, after touting it as autism treatment
作者: Annika Kim Constantino | 時間: Tue, 10 Mar 2026 14:55:44 GMT | 來源: CNBC
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美國食物與藥物管理局（FDA）週二批准一種名為左旋福米酸的處方維生素，這是特定成年及兒童罕見遺傳疾病的首個治療方案。
此舉發生在特朗普政府數個月前宣稱左旋福米酸可作為更廣泛類型自閉症譜系障礙症狀患者潛在療法之後。該聲稱引發了部分醫療和科研界人士的不信任，但也激發了家庭的興奮情緒，導致該藥物在美國的處方激增。
一名FDA官員週一告訴記者說，「我們沒有足夠的數據表明我們可以為自閉症更廣泛地確立有效性」，但也表示該機構對公司研究左旋福米酸在自閉症患者群體中的興趣持開放態度。
該藥物也被稱為葉酰氨酸，是維生素B9的合成形式，過去用於治療化療的有毒副作用。僅有少量小型試驗表明左旋福米酸可能對自閉症兒童作為超標籤治療有效，一些家庭報告說它幫助了他們無法說話的孩子發展更多的語言和社交技能。
美國FDA官員要求匿名以討論該決定，告訴記者他們最初對左旋福米酸作為自閉症治療進行了廣泛審查，然後將批准範圍縮小至患有腦葉酸缺乏症的較小人群，這是一種罕見的遺傳突變，會阻止葉酸（一種關鍵維生素）正常進入大腦。
該病症與自閉症有重疊特徵，通常發病於兩歲以下的幼兒，並可能導致嚴重發展延遲、抽搐、缺乏肌肉控制力及其他嚴重的神經併發症。
官員表示，FDA發現對患有該病症的患者使用左旋福米酸產生了「最高質量」的數據，以支持擴大批准範圍，這將適用於該藥物的通用版本以及葛蘭素史克的舊品牌藥物威柯沃林。
一名FDA官員在電話中表示：「這是最能體現我們觀察到的最大效應大小的數據。」他接著說，「因此我們將目標鎖定在這個人群上，僅僅是因為我們覺得那既是強有力的科學論據，也包含最大的治療效果，可用於克服數據來源中的一些限制。」
批准基於對該領域發表文獻的系統性回顧，包括患者病例報告，但並非隨機對照臨床試驗。該官員承認系統性回顧可能存在偏誤，但強調治療效果如此顯著，足以抵消這些顧慮。
官員補充說，FDA正在鼓勵現有的左旋福米酸製造商增加產量以滿足更高的藥物需求。儘管葛蘭素史克最初從1983年至1997年行銷該藥物，但該公司於九月份表示沒有計劃重新推出並自行生產該產品。
週二的一份聲明中，美國FDA藥物評估和研究中心臨時主任特蕾西·貝斯·霍格博士表示，批准顯示了FDA「在保持相同證據標準的同時，迅速確定超罕見疾病的有效治療方法」的承諾。