瑞德倫製藥宣布美國免費提供新基因療法
Regeneron weighs overseas price for Otarmeni, gene therapy for rare type of hearing loss
作者: Angelica Peebles | 時間: Fri, 24 Apr 2026 18:37:03 GMT | 來源: CNBC
f t
瑞德倫製藥（Regeneron Pharmaceuticals）表示，已獲得批准的針對罕見遺傳性聽力損失的新型基因治療藥物，將於美國免費提供。瑞德倫執行長李奧納多·史萊費爾（Leonard Schleifer）週五在接受 CNBC 採訪時表示，該公司尚未決定在其他國家將收取多少費用。
史萊費爾在接受 CNBC 記者貝基·奎克（Becky Quick）的採訪時表示：「我們尚未定價，但在美國境外的地區，患者應支付合理的份額。」他在該訪談中繼續表示：「在美國，我們會免費提供。」
瑞德倫於週四宣布，將與特朗普政府達成一項涉及藥物定價的更大協議，同時在美國免費提供此療法。總統唐納德·特朗普（Donald Trump）多年來一直主張，美國人支付藥物費用高於其他富裕國家，因此是在補貼創新。
瑞德倫的基因療法 Otarmeni 用於治療一種罕見疾病，該疾病由缺陷的 OTOF 基因導致，該基因限制了傳輸耳內聲音信號的蛋白質的生產。Otarmeni 會提供該基因的正常工作副本。臨床試驗顯示，20 名接受基因療法的人中有 16 人（佔 80%）的聽力有所改善。
估計美國每年約有 50 名新生兒患此病症。由於該病非常罕見，原本並不預計此基因療法能為瑞德倫帶來鉅大的財務收益。派普·桑德爾分析師估計最高銷售額為 1.3 億美元。
史萊費爾表示，瑞德倫決定在美國免費提供此療法，「以此展現我們是何種公司。」
該療法獲得批准是基於美國食品和藥物管理局新設立的國家優先憑證項目，該項目旨在加速審查符合美國國家健康優先事項的藥物。
基因療法費用可能高達數百萬美元，過去歐洲國家對於高昂的價格一直感到猶豫不決。