Intellia 確認 CRISPR 療法罕見水腫試驗成功 邁向 FDA 批准
Intellia Therapeutics says its Crispr-based treatment succeeds in pivotal trial
作者: Angelica Peebles | 時間: Mon, 27 Apr 2026 19:08:28 GMT | 來源: CNBC
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Intellia Therapeutics 表示，其基於 CRISPR 的治療方案在針對罕見水腫情況的晚期試驗中達成目標，標誌著基因編輯領域的里程碑，也使該公司有資格尋求美國食品藥物管理局 (FDA) 的批准。
該公司的治療方案使用諾貝爾獎獲獎技術 CRISPR 編輯 DNA，關閉控制產生肽的基因，該肽在遺傳性血管性水腫患者體內過度活躍，導致其經歷潛在危及生命的水腫發作。Intellia 的治療方案通過一次持續數小時的輸注給與，直接在肝臟進行編輯。
Intellia 表示，該一次性治療與安慰劑相比將發作減少 87%，達成了研究的主要目標。Intellia 表示，治療六個月後，62% 的患者免受發作困擾且未使用其他療法。
該公司將治療的安全性和耐受性描述為「有利」，報告中最常見的副作用是輸注相關反應、頭痛和疲勞。分析師密切關注試驗中的安全性，因為 Intellia 另一種不同治療方案的單獨試驗中有一名患者去世。根據該公司稱，該患者發生肝損傷，最終因潰瘍引發的敗血症休克去世。
「當您想到我們從 CRISPR 開始的地方，僅是 12 年前的某些基本見解時，我認為有很多談論可能實現的事情，我們在途中也有關於里程碑的報道，但這是任何指示中任何基於體內 CRISPR 的第一次第三階段數據，您實際上是在改變引起疾病的基因，」Intellia 首席執行官約翰·倫納德表示。
唯一獲 FDA 批准的 CRISPR 類藥物來自 Vertex 藥廠。名為 Casgevy，基因編輯是在體外進行的，或稱為 ex vivo。該過程需要收集患者的血細胞，在體外進行編輯，然後重新輸回給患者。而 Intellia 的治療方案則在體內進行編輯，或稱為 in vivo。
Intellia 表示，它已向 FDA 提交了滾動申請，計劃在今年下半年完成提交。如果獲得批准，預計將於明年上半年在美國推出該治療方案。
如果獲得批准，Intellia 的治療方案 lonvoguran ziclumeran 將與約十幾種其他用於 HAE 的慢性藥物競爭。儘管一次性治療具有吸引力，但基因藥物並非總是商業上的成功。例如，BioMarin 因銷售疲軟撤回了其治療血友病 A 的基因療法。
倫納德說，兩者之間存在重要差異，例如 BioMarin 的療法面臨效果持續時間的問題。相比之下，他說 Intellia 在幾乎六年來並未看到單一病例的效果隨時間減弱。
儘管結果如此，他仍不願將 Intellia 的治療稱為功能性療愈。
「我認為這是該疾病的轉折點，也是基於體內 CRISPR 療法的轉折點，您可以做出改變，而且是永久的，」倫納德表示。「就我們所知，我們在這項計劃或其他計劃中並沒有看到單個患者出現我們對基因所做之事的效應減弱，或我們看到疾病本身的臨床方面的效應。所以這相當令人興奮。」
更正：本故事已更新以澄清，Intellia 另一種不同治療方案的單獨試驗中，一名患者出現急性肝損傷，最終因潰瘍引發的敗血症休克去世。