科學家利用 AI 重製現有藥物，加速治療神經系統疾病研發
From decades to years - AI could speed search for brain drugs hiding in plain sight
作者: Zoe Kleinman | 時間: Fri, 22 May 2026 21:30:06 GMT | 來源: BBC
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科學家正利用人工智慧加速尋找神經系統疾病的治療方法，這些療法可能一直就在眼前卻被忽視。
蘇格蘭愛丁堡的英國失智症研究機構研究人員分析患者的數據，包括錄音和掃描視網膜影像，以及實驗室培育的腦細胞，旨在辨識現有藥物是否可改用以治療運動神經元疾病（MND）等病症。
科學家表示，期望透過演算法偵測疾病模式並預測合適的藥物，能有效找到治療方法，耗時可由「數年」而非「數十年」。
試驗參與者史蒂芬·巴雷特（Steven Barrett）也懷抱此希望，他十多年前便確診患有 MND。史蒂芬原本在公務部門擁有長期且輝煌的生涯，正籌劃退休生活，卻突然發現腿部有麻木感。數年後他確診患有 MND，這是一種尚未有治癒方法的退化性神經疾病。
「MND 是可怕的疾病，它剝奪了原本的你，」他在蘇格蘭阿洛亞家中的 BBC 採訪中如此表示。「它奪走了你可能為自我預留的未來感，一切都成空。」史蒂芬說，連他的家人都未預期病情會發生，他曾展示自己在辦公室、派對以及兒子婚禮上的照片。
但他將這些試驗描述為自己和患有 MND 或類似病症者心中的希望之光。其中一項試驗名為 MND-SMART，與傳統試驗不同，同時測試多種藥物，而非僅讓一組受試者接受治療，另一組接受安慰劑。「對我而言，研究不僅是吞藥丸，而是帶著達成結果的意圖去服用，這或許不一定能幫助我，但能幫助其他人，」他說道。
該機構也正建立包含帕金森氏症、失智症及 MND 等病症患者的資料庫。臨床醫師正蒐集虹膜掃描和聲音錄音，並運用人工智慧處理海量數據，篩選出能作為未來問題早期指標的變化跡象。此外，他們收集志願受試者的血液樣本，培育幹細胞轉化為稱為神經元的腦細胞群。接著，使用機器人、傳統實驗室設備及驅動專有演算法的電腦組合，在這些神經元的多個批次中測試現有藥物。
這些機器學習演算法已受訓用於辨識能將神經疾病特徵轉化為健康狀態的藥物。接著，由人工智慧建議可能有效的藥物便可放入臨床試驗，受試者即為史蒂芬這類人士。目前已開發並獲准用於治療其他病症的藥物約有 1,500 種。
但機構執行長席薩爾坦·錢德蘭（Prof Siddarthan Chandran）表示，甚至其中一種藥物對大腦也有效，只是我們尚未知曉。「大腦是體內最複雜的器官，因此我們必須面對那種複雜性的悖論，」他告訴 BBC，並指出直到最近，這意味著必須使用較不進階的研究方法。「人工智慧與新技術的結合意味著我們現在能做到一些我在醫學院時難以相信的事情。」
由於這些藥物已開發並獲准使用，重部署它們比從頭開始研發新配方來得更直截了當。發現新藥物並使其問世可能需要很長時間，根據某些估計超過 10 年。但錢德蘭教授及其團隊認為，他們的工作意味著神經系統疾病的可負擔、有效藥物可能會更早問世。
此研究並非首次探討人工智慧如何挖掘隱藏在龐大醫療或健康數據中的潛在解決方案。美國麻省理工學院的科學家已利用生成式人工智慧辨識新型抗生素化合物，可能用於治療包括淋病及帕金森氏症等超級細菌感染及病症。2024 年，哈佛大學的研究人員開發了名為 TxGNN 的神經網路模型，用以找出可用於治療罕見病症的現有藥物。
但在更廣泛的研究領域中仍存在挫折。近期對樂康米巴和朵納米巴的審查，這兩者曾被誉为治療阿茲海默症的「突破性」藥物，發現儘管它們能減緩病情進展，但影響不足以對患者產生實質差異。該審查檢視了 17 項涉及 20,342 名志願者的研究，這些研究對象為從大腦中移除斑塊的藥物，斑塊是疾病中存在的摺疊錯誤蛋白。
其結論引發了其他科學家的反彈。但錢德蘭教授仍然充滿信心，認為我們在神經研究與理解方面已來到「轉變的臨界點」。