UniQure 獲 FDA 轉向支持，亨廷頓氏症基因療法有望加速審批

UniQure to seek FDA approval for Huntington's disease gene therapy after previous clash with agency

作者: Angelica Peebles | 時間: Wed, 17 Jun 2026 17:03:02 GMT | 來源: CNBC

該公司於星期三表示，計劃向美國食品藥物管理局 (FDA) 尋求其實驗性亨廷頓氏症基因療法的批准，這是在主管官員此前數月批評支持該申請的證據之後數月。

該公司在最近一次會議中指出，FDA 表示源自第一/二期研究的三年期分析數據將支持對 UniQure 亨廷頓氏症基因療法進行加速審批。亨廷頓氏症是一種罕見的遺傳性疾病，會逐漸破壞腦部神經細胞。基於此次會議的結果，UniQure 計劃於今年第三季向 FDA 提交其申請。

一位 FDA 官員確認，該局與公司就基於現有臨床數據提交市場申請及療法加速審批的路徑達成一致。該官員在聲明中表示：「FDA 繼續致力於與 UniQure 合作，找出能服務亨廷頓氏症病患及其家屬的監管途徑，同時維護該局對黃金標準科學的承諾。」

UniQure 股價星期三飆漲 70%。

這項新的 FDA 指導方針代表了一個驚人的逆轉，與三月份相反，當時監管機構告訴 UniQure 其臨床試驗數據不足以支持申請，並公開批評了該公司。UniQure 成為了該系列逆轉中的主要例子，許多公司表示 FDA 更改了之前的指導方針，特別是對罕見疾病藥物製藥商打擊尤為猛烈。其中許多決定發生在前 FDA 主任 Marty Makary 於五月離職期間。

前主任 Makary 在二月接受 CNBC 的 Becky Quick 採訪時，未點名描述 UniQure 的治療方法，稱該局在壓力下批准了該療法，儘管其顯示「無益處」。隨後 UniQure 表示，FDA 無法同意將與外部對照組相比較的 UniQure 基因療法臨床試驗數據足以支持申請。

當時一位資深 FDA 官員向記者確認，FDA 希望 UniQure 進行安慰劑對照試驗，以證明其療法「實際上能幫助人們」。該基因療法透過數小時的手術直接注入腦部，UniQure 表示讓他人接受虛假程序將是不道德的。

相反，公司將接受治療者的病情進展與使用外部數據庫的亨廷頓氏症典型進展進行比較。採用此方法，UniQure 的基因療法在第一/二期試驗中減慢了 75% 的疾病進展。

在 FDA 的默許下，UniQure 現在計劃使用同樣受到審查的數據來支持其申請。加速審批將允許 UniQure 的療法在條件下進入市場，即公司需在另一項研究中證明其益處。

UniQure 在星期三表示，FDA 希望就該研究的設計達成共識，包括與現有標準治療相比較，而非與虛假程序相比較。UniQure 表示承諾進行該研究，並預計在提交申請前完成這些計劃。

UniQure 並非唯一在 Makary 及多位資深高層（包括前生物製品評價與研究主任 Vinay Prasad 和前藥物評價與研究主任 Tracy Beth Høeg）離職後處境急轉直下的公司。Replimune 最近宣佈將第三次尋求其實驗性黑色素瘤药物的批准。

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