英國NHS正式推出延遲1型糖尿病發病新藥 惠及兒童患者
First drug to delay onset of type 1 diabetes made available on NHS
作者: https://www.facebook.com/bbcnews | 時間: Mon, 22 Jun 2026 23:44:41 GMT | 來源: BBC
f t
英國國家醫療服務體系 (NHS) 正式推出首款可延遲 1 型糖尿病發病的藥物「Teplizumab」。該免疫療法能讓患者在出現症狀及需終身胰島素治療前，多獲得約三年時間。NICE 估計首年約有 1100 名成人和兒童符合資格，長期每年約 820 人。雖公布價格約 15 萬英鎊，但 NHS 已獲保密折扣。
Teplizumab 是一種免疫療法形式，能讓患者在出現症狀並需要終身胰島素治療之前，多獲得三年時間。患者需靜脈輸注，並通過驗血確認免疫系統攻擊胰臟後方可使用。1 型糖尿病是當身體自身的免疫系統開始攻擊胰腺中的胰島素產生細胞時引起的，這與 2 型糖尿病不同，後者通常（但也並非總是）與體重過重有關。1 型糖尿病患者必須監測血糖水平，並通過注射或泵注入胰島素，以替換身體無法產生足夠量的激素。
患者故事以西奧·塞巴斯蒂安 - 詹金斯為例，他現年八歲，於四歲時被診斷，當時他在家中感到異常疲勞，經常感到口渴，體重下降。他太小而不符合資格使用新藥，該藥物可從八歲開始使用。他的父母說，任何能延緩發病的藥物都能為每年數百名其他兒童帶來真正的改變。西奧·塞巴斯蒂安 - 詹金斯與他的父親 Ben，姐姐和母親 Vicky，參加 1 型糖尿病研究的籌款活動。
他的母親維琪說：「這是您永遠無法關閉的事情」。「當您做早餐時，您必須稱重每一樣東西，計算其中有多少碳水化合物，以便知道需要注射多少胰島素」。如果降太低，可能會變成醫療緊急狀況。如果數值長期偏高，可能會損傷血管和神經。他的父親本說：「對任何家庭來說，能夠擁有這三年沒有擔憂和必須應對的情況的童年時光，將是巨大的」。
慈善機構 Breakthrough T1D 的首席執行長卡倫·阿丁頓說：「如果是您的孩子或您親愛的人，您會希望做盡一切可能的事，讓他們多幾年不用承擔管理這種無休止疾病的日常負擔」。「我們現在有一種治療方法，可以幫助實現這一願望」。
迪瑪·布亞克，當時 9 歲，是英國首批獲准接受 teplizumab 的患者之一。來自伯克郡紐伯里的迪瑪，在參加由糖尿病慈善機構資助的全國範圍研究後，發現他極有可能患上該疾病。他的母親埃琳娜說：「如果我們沒做，迪瑪可能會被診斷得很晚，可能是在需要像我侄女那樣急需干預的階段」。新藥需要在醫院通過靜脈滴注，每天連續 14 天給予。埃琳娜將這一一次性過程形容為「艱辛的工作」，但她認為最終值得給予兒子她希望獲得在轉向胰島素治療前額外的幾年。
NICE 藥品評估主管海倫·奈特說：「這是一個真正令人興奮的建議」。「從未開始，我們有一種治療方法，能在被診斷出早期需要管理疾病全部需求之前，給予珍貴的額外時間」。NICE 指引不適用於北愛爾蘭，而在蘇格蘭，一個單獨的機構蘇格蘭藥物諮詢委員會決定 NHS 應提供哪些藥物，SMC 表示預計在 2027 年初發布關於 Teplizumab 的建議。未來，希望新患者最終會接受這些藥物中的個性化組合，並且永遠無須依賴胰島素治療。意大利是唯一對兒童和青少年進行篩查的國家，在英國，NHS 目前尚未提供對該疾病的常規檢測。