Saol 藥業攜帶新生存數據重新向 FDA 提交申請 成為馬卡瑞時代後首批反彈的生技公司之一
Saol boards FDA’s resubmission boat, armed with new survival data - BioSpace
作者: Heather McKenzie | 時間: Thu, 09 Jul 2026 00:00:00 GMT | 來源: BioSpace | Bio News
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Saol 藥業成為最新一家重新提交藥物申請以獲 FDA 批准的生技公司，其藥物之前曾由前 FDA 主任馬蒂馬卡瑞（Marty Makary）時代被拒，此前已有 REGENXBIO 與 Replimune 經歷過類似情況。
十個月前，Saol 藥業陷入困境，FDA 拒絕了其針對極罕見疾病藥物的申請。當時公司表示，要回應該機構的疑慮需要「數年時間」並需要「大量財務資源」。但現在情況似乎有所轉折，公司於週二重新提交了候選藥物。
此申請緊接著與 FDA 進行的 A 類和 C 類會議。去年 12 月的 A 類會議中，Saol 請求直接重新提交 SL1009 申請，但 FDA 建議先參加 C 類會議，以便雙方就提交內容達成共識。執行長戴夫派奈克（Dave Penake）表示，希望此舉能加速審查過程。
SL1009 亦稱 DCA，正開發用於治療丙酮酸脫氫酶複合體缺乏症，這是一種危及生命的線粒體疾病，目前尚無 FDA 批准治療方案。在會議中，FDA 建議提供額外的生存分析數據以支持申請。由於此次重新提交的內容包含額外數據，例如來自其緊急新藥研究計劃的資訊，派奈克表示若按規定流程，審查期應為六個月。
不過他補充指出，他認為該機構最近並未完全遵守標準時間框架，這其實是好事。這並非首例該機構加速審查先前被拒療法的情況。
Saol 的候選藥物是 2025 年下半年 FDA 拒絕一系列罕見疾病藥物之一。其他在拒絕中措手不及的生技公司包括 Capricor Therapeutics、Biohaven 及 Replimune。Capricor 的杜氏肌營養不良症心肌病細胞治療藥物及 Replimune 的進階黑色素瘤藥物均已完成重新提交，並在夏季設定新的目標行動日期。在 Replimune 的案例中，決定日期將在機構接受申請後不到兩個月內到來。
Saol 於 6 月 30 日提交申請，預期 FDA 會在 7 月 30 日前設定目標行動日期。若 FDA 接受 Saol 的新文件，SL1009 將成為自馬卡瑞與生物製品評估中心主任維奈普拉薩德於春季離任後，受益於 FDA 新態勢的最新療法。除了 Capricor 與 Replimune 之外，UniQure 也在馬卡瑞時代遭遇監管挫折後反彈，上月宣布計劃於第三季度提交亨廷頓氏症基因療法申請，因 FDA 撤回要求對照第三期試驗的規定。UniQure 隨後由 REGENXBIO 跟進，該公司透露將重新提交近期被拒的亨特氏症基因療法申請，因 FDA 認為現有數據已足以支持加速 filings。
此前經過漫長監管旅程延遲提交的亨廷頓氏症首個基因藥物申請，FDA 最終同意 UniQure 的第一二期試驗三年數據已足夠支持加速藥物許可申請。
關於近期看似監管政策逆轉的潮水，派奈克表示假設其他產品確實試圖正面處理問題。他也相信 Saol 已解決 FDA 的疑慮，這一點當時在完整回應信中未透露。新生存數據包含 36 組自然病史匹配對照組，相較於初期提交的 28 組，並有額外的 18 個月數據顯示 SL1009 降低 91% 死亡風險。
美國線粒體疾病基金會曾在 9 月發出警告，指出若 FDA 拒絕 SL1009，可能延緩獲得救命療法，進而導致「不可逆的損害或死亡」。針對重新提交案，派奈克表示：「我們興奮能與機構合作並協助這些孩子。」