英國首次批准CRISPR基因編輯治療方法，這些病患將受惠
CRISPR treatment has been greenlit in UK in global first. Here’s who it could help
By Katie Hunt, CNN
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Updated 12:14 PM EST, Thu November 16, 2023
英國已經成為第一個批准使用革命性的CRISPR基因編輯工具進行醫療治療的國家。
該國的藥品和醫療產品監管局（MHRA）周四表示，它已經批准了一種名為Casgevy的治療方法，該方法將用於治療鐮刀型細胞病和β地中海貧血。這兩種遺傳性疾病都是由造血紅細胞在體內運送氧氣的血紅蛋白基因出錯所導致的。目前沒有已知的普遍有效的治療方法。
鐮刀型細胞病，可能導致嚴重疼痛的發作，更常見於有非洲或加勒比家族背景的人。β地中海貧血主要影響地中海、南亞、東南亞和中東裔的人，聲明中說。
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MHRA的醫療品質與存取暫任執行長朱利安·比奇（Julian Beach）在一份聲明中說：“鐮刀型細胞病和β地中海貧血都是痛苦的終身疾病，有些情況下可能是致命的。到目前為止，骨髓移植——必須來自一個匹配度高的捐贈者，並且有被排斥的風險——是唯一的永久性治療選擇。”
“我很高興地宣布，我們已經授權了一種創新的、首創的基因編輯治療方法，名為Casgevy，該方法在試驗中被發現可以恢復大多數鐮刀型細胞病和依賴輸血的β地中海貧血患者的健康血紅蛋白產生，緩解疾病的症狀。”
CRISPR-Cas9基因編輯技術讓科學家能夠對DNA進行非常精確的改變。它的發明者——艾曼紐爾·夏佩尼耶（Emmanuelle Charpentier）和珍妮弗·A·杜德納（Jennifer A. Doudna）——在2020年獲得了化學諾貝爾獎。
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Casgevy不是一種簡單的藥丸或注射劑。這種由Vertex Pharmaceuticals製造的治療方法，是通過從病人的骨髓中取出幹細胞，在實驗室中編輯細胞中的一個基因來進行的。根據MHRA的說法，病人在接受修改過的細胞回輸之前，必須接受一種“調節治療”，這可能涉及一種免疫抑制藥物、放射療法或化療，以準備骨髓。
“在此之後，病人可能需要至少在醫院設施中住上一個月，等待被治療的細胞在骨髓中定居，並開始製造帶有穩定血紅蛋白形式的紅血細胞，”聲明中說。
美國食品和藥物管理局（FDA）正在評估同樣的治療方法，預計將在12月8日前決定是否批准它。
赫特福德大學（University of Hertfordshire）的遺傳學高級講師阿萊娜·潘斯（Alena Pance）在一份由科學媒體中心（Science Media Centre）發布的聲明中說：“這是醫學方法在治療我們從未想過能夠治癒的遺傳性疾病方面的一個重大進步。”科學媒體中心是一個向記者提供信息的機構。
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“修改病人骨髓中的幹細胞避免了與免疫相容性相關的問題，即尋找與病人匹配的捐贈者和進行免疫抑制，並構成了一種真正的疾病治癒，而不僅僅是一種治療，”潘斯補充說。
MHRA的聲明沒有說這種治療方法的費用是多少，但它可能很昂貴。
CRISPR-Cas9對生物醫學研究、臨床醫學和農業產生了重大影響，並且在世界各地的實驗室中廣泛使用。
這種尖端技術在2018年因為中國科學家賀建奎宣布創造了世界上第一個基因編輯嬰兒而受到爭議。科學家們說，這種強大的技術不應該用來操縱會從一代傳到下一代的人類基因。