美FDA核准胰臟癌突破性新藥，晚期患者平均存活期翻倍至13.2個月

美國食品藥物管理局（FDA）正式核准由Revolution Medicines開發的胰臟癌新藥daraxonrasib（商品名Rasonque）。這款藥物在晚期臨床試驗中展現顯著成效，使患者的整體平均存活期從化療組的6.6個月提升至13.2個月，幾乎翻倍。對於台灣讀者而言，胰臟癌長期被視為「癌王」，因發現晚、治療難、死亡率極高，此項突破不僅是醫學進展，更為全球晚期胰臟癌患者提供了罕見的生存希望，也凸顯了靶向KRAS基因治療策略在實體瘤領域的潛力。 背景脈絡顯示，胰臟癌是美國所有主要癌症中死亡率最高的病種。根據美國癌症協會數據，美國每年約有67,000人確診，且超過半數患者在診斷後三個月內死亡。由於腫瘤位置深、早期症狀不明顯，多數患者確診時已屬晚期。過去數十年間，胰臟癌治療進展緩慢，化療仍是主要手段，但副作用大且療效有限。2025年，FDA已授予該藥物「突破性療法」指定，以加速審查流程。此次核准比監管期限提前六個月，FDA腫瘤學卓越中心主任Angelo de Claro表示，這是因為該藥在「高未滿醫療需求領域」展現了「前所未見的結果」。 核心事實方面，Rasonque是一款每日口服藥片。其作用機制是鎖定並關閉突變的KRAS基因，該基因存在於超過90%的胰臟腫瘤中，是驅動癌症生長與擴散的重要因素。在納入500名患者的第三階段臨床試驗中，服用daraxonrasib的患者組平均存活期為13.2個月，而接受標準化療的對照組平均存活期僅6.6個月。此外，新藥在安全性方面也表現優於化療：試驗中約44%的daraxonrasib組患者經歷嚴重副作用，而化療組此比例高達57.5%。FDA指出，該藥最常見的副作用包括皮疹、腹瀉、噁心、疲勞和嘔吐。 【解讀】此項核准標誌著胰臟癌治療進入新紀元。傳統上，胰臟癌因缺乏有效靶點而被視為難治，而KRAS基因長期被認為是「不可藥物化」的目標。Rasonque的成功證明了針對突變KRAS的靶向治療可行性，這可能成為未來其他實體瘤治療的研究範本。對於患者而言，不僅存活期延長，副作用的相對降低也意味著生活品質的改善。前美國參議員Ben Sasse於去年12月宣布確診第四期胰臟癌後，正參與該藥物的臨床試驗，並表示藥物幫助縮小了其腫瘤，這也從側面反映了該藥在真實世界或臨床環境中的應用潛力。